ယခုကြှနျုပျတို့ကျွန်တော်တို့ရဲ့အလောင်းတွေ reprogram နိုင်ပါတယ်
အဆိုပါ FDA ကဆေးပညာ၏ Annals အတွက်သမိုင်းဝင်အပြောင်းအရွေ့ပထမအချိန်များအတွက်မျိုးရိုးဗီဇကုထုံးကုသမှုအတည်ပြုလိုက်ပါတယ်။ အသစ် treatment- Kymriah (tisagenlecleucel) သွေးကင်ဆာတိုက်ဖျက်ဖို့ကို T-ဆဲလ်အချိန်တွင်နောက်ဆုံးပြင်ဆင်ခဲ့သည် -uses ။
အတုနည်းလမ်းများမှတဆင့်ခန္ဓာကိုယ်ကုသနည်းများဖြစ်ပေါ်လာခဲ့တာ: Kymriah ၏ခွင့်ပြုချက်တဲ့ဝတ္ထုနှင့်စိတ်လှုပ်ရှားဖွယ်ချဉ်းကပ်နည်းကိုသုံးပြီးကင်ဆာနှင့်အခြားပြင်းထန်သောရောဂါတိုက်ဖျက်လိမ့်မည်ဟုမျိုးဗီဇကုထုံး၏အခြားပုံစံများ၏ခွင့်ပြုချက်များအတွက် harbinger အဖြစ်ဆောင်ရွက်ပါသည်။
cell-အခြေခံပြီး Gene ကုထုံး
cell-based ဗီဇကုထုံးဟာခန္ဓာကိုယ်ထဲသို့တိကျတဲ့ဆဲလ်လူဦးရေသို့အသစ်သောမျိုးဗီဇပစ္စည်းမိတ်ဆက်ပြီးတော့ re-မိတ်ဆက်သည်ဤပြုပြင်ထားသောဆဲလ်များ၏အလေ့အကျင့်ကိုရည်ညွှန်းသည်။ ပြီးတာနဲ့ခန္ဓာကိုယ်ထဲမှာအဲဒီသစ်ကိုဆဲလ်ရန်ပွဲကင်ဆာသို့မဟုတ်အခြားလေးနက်သောရောဂါများကိုပရိုတိန်းထုတ်လုပ်နိုင်သည်။
Kymriah Lymphocytes ၏မျိုးဗီဇပြုပြင်ထားသော T-ဆဲလ်-အမျိုးအစား, ဒါမှမဟုတ်သွေးဖြူဆဲလ်-သို့ကိုယ်ခန္ဓာ၏နိဒါန်းပါဝငျသညျ။ ဤရွေ့ကားပြုပြင်မွမ်းမံသည် T-ဆဲလ်အသိအမှတ်ပြုရန်နှင့်တိုက်ခိုက်မှုသွေးကင်ဆာဆဲလ်တွေ။
မျိုးဗီဇကုထုံးလျော့နည်းအဆိပ်ကြောင့်ဗီဇကုထုံးဓါတုဆေးသွင်းကုသမှုမှပိုကောင်းပါတယ်။ ဆေးသွင်းကုသခြင်းတကိုယ်လုံးသာသက်ရောက်သည်နှင့်ခန္ဓာကိုယ်-ကျယ်ပြန့်ဆိုးရွားသောသက်ရောက်မှုများဖြစ်ပေါ်စေသည်။ ဆဲလ်-based ဗီဇကုထုံးနှင့်အတူပြန်လည်အင်ဂျင်နီယာဆဲလ်တွေဒေသအလိုက်ထုံမွှန်းနှင့်အထူးကင်ဆာတိုက်ထုတ်နေကြသည်။
မျိုးဗီဇကုထုံးတစ်ခုပုံစံဖြစ်ခြင်းအပြင်, Kymriah လည်းတစ်ခု immunotherapeutic အေးဂျင့်သည်။ Immunotherapy ရောဂါကုသရန်ကိုယ်ခံစွမ်းအားစနစ်၏တန်ခိုးကို leverages ။
Kymriah ရှင်းလင်းချက်
နည်းပညာပိုင်းဆိုင်ရာသတ်မှတ်ချက်များကိုခုနှစ်, Novartis ရဲ့ Kymriah တစ်ခုစမ်းသပ် chimeric ကိုပဲအဲဒီ receptor ပြန်ရောက်သွားတယ်ကုသရန်အသုံးပြုသော (CAR) ၏ကို T-cell ကုထုံးသို့မဟုတ်ဆန့်ကျင်ဘက် (ဆိုလိုသည်မှာ, ကုသမှုကိုခံနိုင်ရည်) B-ဆဲလ်စူးရှ lymphoblastic သွေးကင်ဆာဖြစ်ပါတယ်။
Kymriah လူနာရဲ့ကိုယ်ပိုင်ကို T-ဆဲလ်တွေပထမဆုံးစုဆောင်းပြီးနောက်ကုန်ထုတ်လုပ်ငန်းဗဟိုဌာနမှစေလွှတ်သော immunotherapy တစ်စိတ်ကြိုက်ပုံစံဖြစ်ပါတယ်။
T-ဆဲလ် leukapharesis လို့ခေါ်တဲ့ procedure ကိုသုံးပြီးရိတ်သိမ်းကြသည်။
ကုန်ထုတ်လုပ်မှုစင်တာမှာ, ဤသည် T-ဆဲလ်ကြောင်း CAR စကားရပ်များအတွက် codes တွေကိုတစ်မျိုးဗီဇပါဝင်သည်မှပြုပြင်မွမ်းမံနေကြသည်။ ဤရွေ့ကားပြုပြင်ထားသောဆဲလ်ပြီးတော့ပြန်လူနာသို့ထုံမွှန်းနေကြသည်။ ပြီးတာနဲ့ခန္ဓာကိုယ်ထဲတွင်ကားများသွေးကင်ဆာဆဲလ်များ၏မျက်နှာပြင်ပေါ်တွင်တည်ရှိသည်နှင့်ဤကင်ဆာဆဲလ်များကိုသတ်ပစ်ကြောင်း CD19 လို့ခေါ်တဲ့တိကျတဲ့ကိုပဲပစ်မှတ်ထား။ ပြီးတာနဲ့သွေးထဲတွင်ဤအချိန်တွင်နောက်ဆုံးပြင်ဆင်ခဲ့သည်ကို T-ဆဲလ်တွေကြီးထွားခြင်းနှင့်နှစ်ဦးသို့မဟုတ်သုံးပတ်အတွင်းကင်ဆာတိုက်ဖျက်ဖို့တိုးချဲ့ရန်။
အဆိုပါ FDA ကမှာကျွမ်းကျင်သူများကစူးရှ lymphoblastic သွေးကင်ဆာကုသမှု၏တစ်ခုတည်းထိုးလက်ခံရရှိ relapsed သို့မဟုတ်ဆန့်ကျင်ဘက် B-ဆဲလ်တွေနဲ့တစ်ခုတည်း 63 ကလေးများအရာအတွက်အဆင့် II ကိုလက်တွေ့စမ်းသပ်၏လက်မောင်း, ဆယ်ကျော်သက်, နှင့်လူငယ်လူကြီးများအပေါ် Kymriah သူတို့ရဲ့ခွင့်ပြုချက်အခြေခံပါတယ်။ ဤအသင်တန်းသားများ၏ 83 ရာခိုင်နှုန်းကိုသုံးလအပြီးလွှတ်သို့သွားလေ၏။ ထို့အပြင် 75 ရာခိုင်နှုန်းခြောက်လအကြာတွင်ရောဂါအခမဲ့နျြရစျ။ အရေးကြီးတာက, Kymriah ဟာ FDA ကအားဖြင့်ဦးစားပေးပြန်လည်ဆန်းစစ်ခြင်းနှင့်အောင်မြင်မှုများကုထုံးပုံစံခွင့်ပြုပေးခဲ့သည်။
acute lymphoblastic သွေးကင်ဆာရိုးတွင်းခြင်ဆီနှင့်သွေး၏အကင်ဆာဖြစ်ပါတယ်။ ဒါဟာခန္ဓာကိုယ်ပုံမှန်မဟုတ်သော Lymphocytes အောင်ကိုဖြစ်ပေါ်စေသည်။ ဤရွေ့ကားပုံမှန်မဟုတ်သောသွေးဆဲလ်လျင်မြန်စွာရိုးတွင်းခြင်ဆီထဲမှာကျန်းမာသွေးဆဲလ်ထွက်နှက်လျက်ရှိသည်။ ကျနော်တို့အသက်ရှင်ဖို့ငါတို့အသွေးကိုသွန်းဆဲလ်တွေလိုအပ်ပါတယ်။
ပုံမှန်သွေးဆဲလ်များ၏အရေအတွက်ကိုသိသိသာသာလျော့ကျလာတဲ့အခါ, သေခြင်းတရပ်ပေါ်ပေါက်လာနိုင်ပါတယ်။
အသက်ကြီးလူကြီးများအားလုံးဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်နိုငျသျောလညျးကအဓိကအားဖြင့်သားသမီးများ၏တစ်ဦးရောဂါဖြစ်ပါသည်။ အားလုံးနှင့်အတူသားသမီးများ၏အကြောင်း 90 ရာခိုင်နှုန်းကုသမှုပြီးနောက်လွှတ်ရာသို့သွားလော့။ Kymriah အသက် 25 နှစ်ထက်အသက်ငယ်ဖြစ်ကြပြီးကုသမှုကိုခံနိုင်ရည်ကြောင်းကိုဖြစ်စေ recurred မူကြောင်းကိုကင်ဆာသို့မဟုတ်ကင်ဆာရှိသည်သောလူနာများတွင်အသုံးပြုရန်အတည်ပြုသည်။
Kymriah အကြောင်းစိုးရိမ်ပူပန်မှုများ
monoclonal antibody ကိုကုထုံးမဆိုအမျိုးအစားအနုတ်လက္ခဏာဘေးထွက်ဆိုးကျိုးကိုရည်မှတ်တစ်ခုမှာ cytokine လွှတ်ပေးရန် syndrome ရောဂါကိုလည်း cytokine မုန်တိုင်းသမုတ်သောတစ်ခုပြုတ်ရည်တုံ့ပြန်မှုဖြစ်ပါတယ်။ Cytokines ဆဲလ်များကလျှို့လျှို့ဝှက်ဝှက်နှင့်အခြားဆဲလ်အပေါ်သက်ရောက်မှုရှိနေကြသည်သေးငယ်တဲ့ပရိုတိန်းဖြစ်ကြသည်။
လူအများစုအတွက်, cytokine လွှတ်ပေးရန် syndrome ရောဂါလက္ခဏာတွေပျော့သို့မဟုတ်အလယ်အလတ်ဖြစ်ကြပြီးအလွယ်တကူကုသနိုင်ပါတယ်။ ဤရွေ့ကားလက္ခဏာတွေပါဝင်သည်:
- အနိမ့်သွေးဖိအား
- မောပန်းခြင်း
- tachycardia
- ခေါင်းကိုက်ခြင်း
- အဖျားရောဂါ
- အော်ကလီဆန်ခြင်း
- ချမ်းတုန်
- အလျင်လိုခြင်း
- အောနေတယ်လည်ချောင်း
- ဒုက္ခအသက်ရှူခြင်း
သို့သျောလညျး, သွေးကင်ဆာကဲ့သို့ရှိသည်သောလူနာများအသက်အန္တရာယ်ခြိမ်းခြောက်လက္ခဏာတွေနဲ့အတူပြင်းထန် cytokine မုန်တိုင်းဖွံ့ဖြိုးဆဲမြင့်မားအန္တရာယ်မှာအားလုံး-ဖြစ်ကြသည်။ ဤအကြောင်းကြောင့်, တာဟာ cytokine မိုဃ်းသက်မုန်တိုင်းကဲ့သို့ပြင်းထန်သည့်ရောဂါများကိုစီမံခန့်ခွဲဖို့လေ့ကျင့်သင်ကြားအထူးကုနှင့်အတူ High-အသံအတိုးအကျယ်စင်တာများမှာအရပျကိုယူဖို့လိုအပ်ပါတယ်။
နောက်ဆုံးအနေနဲ့ Kymriah န်းကျင် $ 500,000 ကုန်ကျမည်ဟုမျှော်လင့်နေသည်။ မည်သို့ပင်ဆိုစေ Kymriah နှင့်အတူကုသမှုနေဆဲသာမန်သွေးကင်ဆာ၏ကုသမှုတွင်အသုံးပြုသောရိုးတွင်းခြင်ဆီအစားထိုးကုသထက်စျေးနှုန်းချိုသာဖြစ်ပါတယ်။
ထံမှသမ်မာကမျြး
ဆန့်ကျင်ဘက်သို့မဟုတ် relapsing အားလုံးသေစေတတ်သောရောဂါဖြစ်ပါသည်။ Kymriah ၏ခွင့်ပြုချက်မကျန်ကုသမှုရွေးချယ်စရာရှိသည်သောအမေရိကန်ပြည်ထောင်စု၌အနည်းငယ်တရာလူငယ်များအဘို့မျှော်လင့်ချက်ပေးသည်။ ဒါဟာလက်တွေ့စမ်းသပ်မှုများတွင်ထိရောက်သောသက်သေပြခဲ့သည်။ သို့သော်လက်တွေ့စမ်းသပ်မှုတွေကြာချိန်အတွက်ကန့်သတ်, ထိုသို့ Kymriah ရာသက်ပန်လွှတ်သွေးဆောင်နိုင်မလားထင်ရှားစေခြင်းငှါဖြစ်နေဆဲခဲ့ကြသည်။
သိမ်းကျုံးအသုံးအနှုန်းများမှာပထမဦးဆုံးအကြိမ်အဘို့အမျိုးဗီဇကုထုံးတစ်ခုပုံစံ၏ FDA ကအားဖြင့်ခွင့်ပြုချက်ဆေးဝါးသစ်တစ်ခုအသက်အရွယ်အတွက် ushers: ငါတို့သည်ကင်ဆာနှင့်အခြားသေစေနိုင်သောရောဂါများကိုစစ်တိုက်ခြင်းမှကျွန်တော်တို့ရဲ့ဆဲလ် reprogram နိုင်သောနေရာအဖြစ်အသက်။
> Sources:
> Breslin အက်စ် Cytokine-လွှတ်ပေးရန် syndrome ရောဂါ: ခြုံငုံသုံးသပ်ချက်နှင့်သူနာပြုဂယက်ရိုက်။ ကင်ဆာသူနာပြု၏လက်တွေ့ဂျာနယ်။ 2007 ခုနှစ်; 11: 37-42 ။
သွေးကင်ဆာကိုများအတွက်> Colwell ဂျေ Panel ကို OKs CAR T ကကုထုံး။ ကင်ဆာ Discovery ။ ဇူလိုင်လ 27, 2017 ။
> FDA ကသတင်းဖြန့်ချိ။ FDA ကခွင့်ပြုချက် United States ကိုပထမဦးဆုံးအမျိုးဗီဇကုထုံးတတ်၏။ သြဂုတ်လ 30, 2017 ။
> အမြင့် Ka ။ လက်တွေ့ဆေးပညာအတွက်မျိုးဗီဇကုထုံး။ ခုနှစ်တွင်: Kasper: D, Fauci တစ်ဦးက, Hauser က S, Longo: D, Jameson J ကို, Loscalzo ဂျေ eds ။ ပြည်တွင်းဆေးပညာ Harrison ရဲ့အခြေခံမူ, 19e နယူးယောက်, NY: McGraw-Hill က; 2014 ခုနှစ်။
> Klepin HD ကို, ဝဲလ် BL ။ White ကဆဲလ် Disorders ။ ခုနှစ်တွင်: ဇက် JB, Ouslander JG, Studenski S က, အမြင့် KP, Asthana S က, Supiano MA, Ritchie C. eds ။ Hazzard ရဲ့သက်ကြီးရွယ်အိုများဆေးပညာနှင့် Gerontology, 7e နယူးယောက်, NY: McGraw-Hill က။