နယူးကုသမှုကတိပေး
ဒါကြောင့်ယခုအချိန်အထိအဘို့အဘယ်သူမျှမရောဂါပျောက်ကင်းလည်းမရှိ cystic fibrosis (CF), ဒါပေမယ့်သုတေသီများတဦးတည်းကိုရှာဖွေရန်ခက်ခဲအလုပ်လုပ်နေကြသည်။ သိပ္ပံပညာရှင်များအရင်ကထက်ယခုပိုမိုနီးကပ်စွာဖြစ်ကြသည်။ ဆယ်စုနှစ်၏နောက်ဆုံးစုံတွဲကျော်, သုတေသနတစ်ခုကျယ်ပြန့်ခန္ဓာကိုယ်သိသိသာသာနှစ်ဦးစလုံးတိုးတက်ကြောင်းကိုအများအပြားသစ်ကိုမူးယစ်ဆေးဝါးနှင့်ကုသများ၏ဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်ရေးကိုဦးဆောင်ထားပြီး သက်တမ်း အသက်တာ၏နှင့်အရည်အသွေး။ ဤဖြစ်စဉ်အားလုံးသည်တစ်ဦးရောဂါပျောက်ကင်းဖို့ဦးဆောင်လမ်းပြနိုင်သစ်ကိုသုတေသနပြုဖို့တံခါးများဖွင့်လှစ်ခဲ့ပါသည်။
အောက်ပါရုံအချို့ကိုလေ့လာလျက်ရှိသည်သောတတ်နိုင်သမျှကုသ၏ဖြစ်ကြသည်။
မျိုးဗီဇကုထုံး
1989 ခုနှစ်တွင် cystic fibrosis ဖြစ်စေတဲ့များအတွက်တာဝန်ရှိသည့်မျိုးဗီဇကိုရှာဖွေတွေ့ရှိခဲ့သည်: အ CFTR ဗီဇ ။ ဤသည်ရှာဖွေတွေ့ရှိမှုဟာ CF အသိုင်းအဝိုင်းများအတွက်စိတ်လှုပ်ရှားဖွယ်ဖြစ်ခဲ့သည်။ အများစုကရှာဖွေတွေ့ရှိမှုဗီဇကုထုံးမှတဆင့်တစ်ဦးရောဂါပျောက်ကင်းဖို့ဦးဆောင်လမ်းပြမယ်လို့ယုံကြည်သည်။
ကံမကောင်းစွာပဲ, အဲဒီသော်လည်းမကြိုးစား၏မရှိခြင်းသည်, သေးဖြစ်ပျက်မထားပါဘူး။ မြောက်မြားစွာလေ့လာမှုများမျိုးဗီဇချွတ်ယွင်းကြိုးစားပြင်ဆင်ရန်ပြုခဲ့ကြပေမယ့်သူတို့ကိုအဘယ်သူအားမျှအောင်မြင်သောဖြစ်ခဲ့သည်။ ယခုအချိန်အထိဗီဇကုထုံးနှင့်အတူအကြီးမားဆုံးပြဿနာကိုထိထိရောက်ရောက်တညျ့သယ်ဆောင်နိုငျသောအားနည်းချက်ကိုရှာဖွေမတွေ့ရှိထားပြီး မျိုးဗီဇ ဆဲလ်ရန်။
နေဆဲသော်လည်းဗီဇကုထုံးများအတွက်မျှော်လင့်ချက်ရှိကောင်းရှိနိုင်ပါသည်။ ဇူလိုင်လ, 2009 ခုနှစ်, Chapel Hill မှာမြောက်ကယ်ရိုလိုင်းနားတက္ကသိုလ်မှသုတေသီအဖွဲ့တစ်ဖွဲ့အဆုတ်တစ်သျှူးများ၏ဓာတ်ခွဲခန်းနမူနာအတွက်မျိုးဗီဇကိုလွှဲပြောင်းပေးဖို့ဟာ Vector အဖြစ်အအေးမိဗိုင်းရပ်စ်ပိုးကို အသုံးပြု. အလွန်ကောင်းသောရလဒ်များကိုရှိခဲ့ပါတယ်။ အဆိုပါသုတေသနအဖွဲ့ကယခုအားနည်းစေမယ့်နည်းလမ်းတစ်ခုအပေါ်လုပ်ဆောင်နေသည် အအေးမိဗိုင်းရပ်စ်ပိုး ကုသမှု cystic fibrosis နှင့်အတူလူအတွက်စုံစမ်းစေနိုင်အောင်။
VX-770
VX-770 ဟာ G551D mutation အနည်းဆုံးတဦးတည်းမိတ္တူရှိသည်သောသူ cystic fibrosis နှင့်အတူလူအတွက် Vertex ဆေးဝါးအားဖြင့်စမ်းသပ်ပြီးခံရမယ့်တစ်ဦးမူးယစ်ဆေးဝါးဖြစ်ပါတယ်။ အဆိုပါမူးယစ်ဆေးအမှန်တကယ် CFTR မျိုးရိုးဗီဇအတွက်ချွတ်ယွင်းပစ်မှတ်ထားနှင့်ကလိုရိုက် channel များကိုဖွင့်ရန်၎င်း၏စွမ်းရည်ကို restore, အရှင်ဆားစနစ်တကျဆဲလ်နှင့်ထွက်စီးဆင်းခွင့်ပြုပေးနိုင်ပါလိမ့်မယ်။
မျိုးဗီဇကုထုံးမတူဘဲ, VX-770 ဟာချွတ်ယွင်းဗီဇကိုအစားထိုးမဟုတ်ဘူး။ အောင်မြင်သောလျှင်ယင်းအစား, VX-770 တည်ဆဲမျိုးရိုးဗီဇအတွက်ပြဿနာပြန်လည်ပြုပြင်မယ်။
VX-809
VX-809 ဟာΔF508-CFTR mutation နှစ်ခုမိတ္တူသူလူစုကို Vertex ဆေးဝါးအားဖြင့်စမ်းသပ်ပြီးခံရသည့်အခြားမူးယစ်ဆေးဖြစ်ပါတယ်။ ဒါကြောင့်ဆားကိုစနစ်တကျဆဲလ်မှတဆင့်စီးဆင်းရနိုင်မည်အကြောင်းထဲမှာ VX-770 ဆင်တူဖြစ်တယ်, ဒါပေမဲ့ဒါဟာကွဲပြားခြားနားအနည်းငယ်အလုပ်လုပ်ပါတယ်။ ဒါကြောင့်သုတေသီများကလိမ့်မည်မျှော်လင့်ကြောင်းလမ်းအလုပ်လုပ်တယ်လြှငျ, VX-809 ဟာလေကြောင်းဆဲလ်အမြှေးပါးအပေါ်သင့်လျော်သောနေရာအရပ်ဖို့ CFTR ပရိုတိန်းရွေ့လျားခြင်းဖြင့်ကလိုရိုက် channel များကိုဖွင့်လှစ်လိမ့်မယ်။
Miglustat
Miglustat သည်အခြားအခြေအနေများကုသရန်အသုံးပြုထားပြီးကြောင်း Actelion ဆေးဝါးကထုတ်လုပ်မယ့်တစ်ဦးမူးယစ်ဆေးဝါးဖြစ်ပါသည်, သို့သော်လက်ရှိအချိန်တွင်နှင့်အတူလူအတွက်အသုံးပြုရန်လေ့လာခဲ့လျက်ရှိသည် cystic fibrosis အဆိုပါΔF508-CFTR mutation နှစ်ခုမိတ္တူရှိသည်သောသူ။ အဆိုပါလေ့လာမှု (သာ 15 သင်တန်းသားများကိုပါဝင်ပါသည်) သေးငယ်သည်, ဒါပေမယ့်ဒါဝေးရလဒ်အလားအလာခဲ့ကြပြီ။ Miglustat အဆိုပါ CFTR ချွတ်ယွင်း reverse နှင့်ဆဲလ်မှပုံမှန်လှုပ်ရှားမှု restore နိုင်ဖြစ်ခဲ့သည်။
Ataluren
တစ်ချိန်က PTC124 ဟုခေါ်တွင်ခဲ့သည့် Ataluren, နှင့်အတူလူများအတွက်ဖြစ်နိုင်တဲ့ရောဂါပျောက်ကင်းအဖြစ် PTC ဟော်မုန်းများကလေ့လာခဲ့လျက်ရှိသည် CF အနတ္တဗီဇပြောင်းလဲမှုတွေရှိသည်သောသူ။ အနတ္တဗီဇပြောင်းလဲမှုတွေထဲမှာ "gibberish" ကုဒ်တစ်ဖဲ့ကိုရခြင်းဟာ CFTR မျိုးရိုးဗီဇအတွက်ပုံမှန်ကုဒ်နေရခြင်းပုံပေါ်ပါတယ်။
အဆိုပါဒဏ်ဍာရီကုဒ်ကြောင့်ပြီးနောက်ဖြစ်ပေါ်ကြောင်းဆို code ကိုဖတ်ရှုခြင်းမှအဆဲလ်တားဆီး, stop နိမိတ်လက္ခဏာတူသောဆောင်ရွက်သည်။ Ataluren အရှင်ဆဲလ်မှပုံမှန် function ကို restore ပြန်သည်ရပ်တန့်နိမိတ်လက္ခဏာကိုလျစ်လျူရှုကြောင့်ပြီးနောက်ဖြစ်ပေါ်သောကုဒ်ဖတ်နေစောင့်ရှောက်ဖို့ဆဲလ်ကူညီပေးနေကြောင့်ပြဿနာပြင်ဆင်ရန်နိုင်ပေမည်။
> Sources:
> C. Norez, အက်ဖ် Antigny, အက်စ်နို, C. Vandebrouck, အက်ဖ် Becq ။ "နာတာရှည် Miglustat ခြင်းဖြင့်ကုသတစ်ဦးက CF အသက်ရှုလမ်းကြောင်း epithelial cells တစ်ဦးက Non-CF လိုပဲ Phenotype ရရှိသည်" ။ အသက်ရှုလမ်းကြောင်းဆဲလ်များနှင့်မော်လီကျူးဇီဝဗေဒ၏အမေရိကန်ဂျာနယ်။ 2009 ခုနှစ်သြဂုတ်လ။
> Cystic Fibrosis ဖောင်ဒေးရှင်းမှ။ ဇွန်လ 2009 ခုနှစ်တွင်မူးယစ်ဆေးဝါးဖွံ့ဖြိုးရေးကောင်စီပိုက်လိုင်း။ 24 ဇူလိုင် 2009 ။
> Zhang က L ကို, Button ကို B ကို, ဂါဗြေလ SE, Burkett S က, ယန် Y ကို, et al ။ 2009 "Surface က epithelial cells ၏ 25% မှ CFTR Delivery လူ့ Cystic Fibrosis Airway Epithelium မှချွဲပို့ဆောင်ရေးပုံမှန်နှုန်းကိုပြန်လည်" ။ PLoS Biol 7 (7): e1000155 ။ Doi: 10,1371 / journal.pbio.1000155 ။ 24 ဇူလိုင် 2009 ။